1/b. Les essais cliniques, les recherches et les démarches

Les essais cliniques de thérapie génique ont commencé en 1990 et la procédure reste toujours très expérimentale. Jusqu'à aujourd'hui environ  200 essais  incluant près  de  3 000 patients  ont été conduits.

Le développement d'un médicament nécessite plusieurs étapes dont les essais cliniques chez l'Homme qui succèdent aux études précliniques. Ils se déroulent en plusieurs phases qui permettent successivement de savoir si le "candidat médicament" est bien toléré, efficace et à quelles doses, dans une maladie donnée.

Le BUT : des essais cliniques 

Afin de prescrire un nouveau traitement chez l'Homme, il faut dans un premier temps s'assurer qu'il est toléré et qu'il soit efficace contre la maladie que l'on traite; chez un nombre significatif de personnes. C'est l'objet des essais cliniques. Ils s'appuient sur des résultats probants des études précliniques dans des systèmes cellulaires humain et animal.

Ces études préalables permettent de mieux connaître l'action du "candidat médicament" dans des systèmes vivants et de montrer qu'il y est efficace et non toxique.

Même si l'on peut faire des hypothèses à partir des résultats obtenue chez l'animal, ceux-ci  ne sont pas transportables chez l'Homme. Les essais cliniques chez l'Homme sont incontournables. 

IL Y A DEUX TYPES D'ETUDES :  chez l'Homme

·  les essais interventionnels : ce sont des essais clinique qui étudient un "candidat médicament" chez l'Homme (toxicité, efficacité...), dans des conditions strictement contrôlées afin de savoir si il est efficace

· les études non-interventionnelles : elles permettent de mieux comprendre une maladie, d'identifier de meilleurs outils diagnostiques ou une méthode de dépistage. Elles ne modifient pas la prise en charge médicale habituelle des patients.

METTRE EN PLACE : un essai clinique est long 

La réalisation d'un essais clinique est très encadrée: il doit en effet répondre à des exigences de sécurité pour protéger les patients qui y participent et à des exigences de qualité.

Le promoteur* de l'essai l'organise et construit un dossier qui rassemble toutes les instructions nécessaires à son déroulement comme : 

            ·       le protocole*, qui décrit tous les détails de l'essai

            ·      les instructions aux investigateurs* qui en seront responsables sur le terrain

            ·        la note d'information aux patients ....

Ce dossier est ensuite soumis simultanément au Comité de protection des personnes* (CPP) et à l'autorité administrative compétente, l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé* (Afssaps). L'autorisation de l'Afssaps et l'avis favorable du CPP sont obligatoires au démarrage de l'essai. Des modifications sont souvent nécessaires pour que le dossier soit accepté. 

Ce temps administratif peut durer plusieurs mois, ce qui explique qu'on peut entendre parler des essais cliniques bien avant que ceux-ci ne démarrent vraiment pour les patients qui y participeront. 

  QUI PEUT PARTICIPER : à un essai clinique ?

Toute personne majeure peut être volontaire pour participer à un essai clinique. Pour autant, cela ne signifie pas qu'elle y sera incluse, car elle doit répondre aux critères d'inclusion*  . La participation d'un enfant mineur à un essai est liée à la signature du consentement de chacun de ses parents ou du représentant légal.

UNE FOIS L'ESSAI TERMINE : que se passe-t-il ?

L'essai est terminé quand tous les patients inclus ont passé leur visite de fin d'essai. Chacun poursuit ensuite son suivi médical habituel. 

Des consultations de surveillance post-essai peuvent être prévues. Le matériel et les produits non utilisés sont rendus au centre investigateur* . Les patients qui ont participé à l’essai sont en droit d'être informés des résultats globaux de l'essai dès qu'ils sont connus ; cependant, ils ne seront publiés que bien plus tard, après une analyse approfondie. En revanche, on ne peut pas toujours savoir quelle molécule on a prise ; cela dépend des essais.