2/a. Les risques de récidive, les dangers qui peuvent survenirs

Il y a tout d'abord un risque de récidive comme la plus part des traitements, mais seulement pour quelques maladies comme la mucoviscidose.  Pour évaluer l'efficacité de ce traitement chez l'Homme, une étude clinique a été menée en 2008 sur une trentaine de patients. Une difficulté vient du fait que, chez le malade, l'expression du gène CFTR est limitée dans le temps. En effet, les cellules épithéliales se renouvellent rapidement : les cellules génétiquement modifiées meurent et sont remplacées par des cellules ne possédant pas ce gène. Cf : document ci-dessous 

Les autorités américaines ont rendu leur verdict : la thérapie génique doit cesser pour un temps. Cette conclusion, prévisible, survient au terme de l'enquête sur le décès d'un patient, en septembre 2000 . Un nombre désolant d'erreurs, d'anomalies et de coins tournés un peu ronds était ressorti des trois journées d'audiences du comité chargé d'enquêter sur le programme de thérapie génique de l'Université de Pennsylvanie.

Comme son nom l'indique, la thérapie génique s'attaque aux gènes, plus précisément aux gènes défectueux, qu'elle essaie d'éliminer, de stimuler ou de ralentir, suivant la maladie. Le traitement demeure, même après neuf années, encore hautement expérimental, et son efficacité reste à démontrer.

Jesse Gelsinger, 18 ans, atteint d'une maladie héréditaire du foie, est décédé le 17 septembre 2000 d'une réaction brutale de son système immunitaire à un de ces traitements. Il est la première personne à mourir d'une thérapie génique. 

Ces audiences avaient parfois viré en histoire d'horreur : Jesse Gelsinger avait été souffrant au cours des jours précédents, ce qui l'aurait théoriquement rendu inapte à subir le traitement, ce qui n'a pas empêché celui-ci de se poursuivre; d'autres patients ayant subi de graves effets secondaires au cours des mois précédents n'avaient pas été signalé à la FDA (Food and Drug Administration), comme c'est la règle pour tout traitement expérimental.