2/b. Les raisons des maladies qui ne peuvent pas se guérir

La thérapie génique fonctionne mais rencontre plusieurs obstacles qui sont essentiels . Malheuresement ils sont importants pour son bon fonctionnement.

· il y a tout d'abord des obstacles scientifiques :

Les obstacles scientifiques sont nombreux et interviennent à quasiment tous les stades de la thérapie génique : depuis la production du matériel génétique à transférer, le ciblage des cellules à traiter, le contrôle de la réponse immunitaire, le manque de modèle animaux, manque d’unité de production de vecteurs viraux et non viraux…

De plus, l’ensemble des connaissances nécessaires au lancement d’un essai nécessite des compétences multiples en biologie moléculaire, physiopathologie et clinique médicale. De telles équipes sont encore trop peu nombreuses.

· puis des obstacles administratifs :

Les procédures réglementaires françaises basées sur des textes et décrets d’applications relevant de trois ministères (Santé, Recherche et Agriculture) apparaissent plus lourdes que dans d’autres pays. De plus, les différentes législations européennes ne sont pas harmonisées. Néanmoins, la législation française a permis l’absence d’accidents lors de protocole expérimentaux, contrairement aux Etats-Unis où après 652 incidents de nature diverse, les pouvoirs publics américains ont finalement édicté, en mars 2000, des règles plus strictes concernant les essais thérapeutiques.

· ainsi que des obstacles financiers :

Les structures nécessaires à la réalisation demandent des investissements lourds auxquelles peu d’industries privées sont prêtes.