1/c. Aides financières et implications des personnes (AFM)

L'AFM-Téléthon est une association de malades et de parents de malades. Grâce aux dons du Téléthon, elle est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde.L'AFM s'est fixé trois missions, qui constitient le coeur de son action : guérir, aider, communiquer. Pour ce qui est de l’organisation, l’Association est dirigé d’une main de fer, dans son action comme dans sa gouvernance, l’AFM s’appuie sur une alliance de compétences : celles des professionnels qu’elle emploie et des milliers de bénévoles qui participent à son combat, mais aussi celles des malades et de leurs proches qui sont au cœur et aux commandes de sa stratégie.

Reconnue d’utilité publique en 1976, l’Association Française contre les Myopathies s'est fixé un but : vaincre les maladies neuromusculaires. Pour ce faire, elle doit remplir plusieurs missions, qu’elle finance grâce au Téléthon. Actuellement la présidente de l'AFM est Laurence Tiennot-Herment, elle est volontaire, acharnée et en guerre. Elle bat sans relâche pour éradiquer les myopathies et les maladies rares. Des pathologies qui touchent 3 millions de personnes en France et qui ont emporté son fils à l'âge de 20 ans. 

Les aides fiancières peuvent s'effectuer grâce au Téléthon, au aide financière  des collectivités locales et de la  Genopole® Evry. Ces deux derniers ont permis la construction de Généthon Bioprod. Généthon Bioprod est le tout premier centre français de production de médicaments de thérapie génique destinés à être testés chez l'homme. C'est aujourd'hui le plus grand centre au monde dédié à cet objectif. L'institut de Biothérapies qui réunit sous une même bannière les équipes, les compétences et les expertises des 4 bras armés (généthon, I-sterm, l'institut de Myologie et le pole nantais de thérapie génique) cette union renforce leur compétitivité, leur efficacité et donnera plus de poids et de visibilité à l'international. . Ces aides peuvent servir à constriure des centres de recherches, des laboratoires pour une production de médicaments.

Le Téléthon en 2012 a eu une baisse de 20% par rapport en 2011. Ca meilleure année fut en 2006, le 20ème avec 106 696 532€. Le Téléthon a été créé en France par l'AFM en 1987.  

Généthon est crée par l'AFM et financé quasi-exclusivement par les dons du Téléthon, Généthon a pour mission de mettre à disposition des maldes des traitements innovant de thérapie génique. APrès avoir joué un rôle pionner dans le décryptage du génome humain, Généthon est aujourd'hui, avec plus de 200 chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaires..., un des principaux centres internationaux de recherches et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares.

L'AFM est une association très active, elle organique d'ailleurs de nombreux essais cliniques à l'étranger. Comme avec son accord de Partenariat pour un Essai Clinique de thérapie Génique signé entre le Généthon et le children's hospital de Boston. Une étude internationale multicentrique de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère (syndrome de Wiskott-Aldrich) menée à Paris, Londres et Boston (5 Janvier 2011).

Une collaboration entre le Généthon et l'école de médecine Wake Forest de Caroline du Nord à également lieu, pour un essai préclinique de thérapie génique concernant la myopathie myotubulaire (8 Mars 2011).